진원생명과학, 유전자 치료제 개발 프로젝트 참여

입력 2021.08.11 오전 11:14

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레어 트레이트 호프 펀드 지원 사업

[아이뉴스24 김승권 기자] 진원생명과학이 유전자 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.

진원생명과학은 DNA 백신과 유전자 치료제 전문 위탁개발생산(CDMO) 자회사 VGXI가 비영리 기관 '레어 트레이트 호프 펀드'가 지원하는 희귀병 유전자 치료제 개발 프로젝트에 파트너로 참여한다고 11일 밝혔다.

VGXI는 희귀병인 아스파르틸글루코사민뇨(AGU) 유전자 치료제 임상용 의약품 생산을 위한 플라스미드 원료 물질을 생산해 공급할 예정이다.

AGU는 상염색체 열성으로 유전되는 질환으로, 초기 징후로는 아동기에 지적 장애·언어발달 지연·운동 기능 장애 등이 있다. 현재 승인된 치료법이 없으며, 남성은 25∼35세, 여성은 30∼40세의 평균 수명을 보인다.

이번 치료제 개발 프로젝트는 기부금과 환자 가족들의 기금으로 수행되고 있다. VGXI는 초기 임상 진입을 위해 임상용 의약품 생산비용 일부를 담당하기로 했고, 올해 3분기에 생산을 시작할 예정이다.

레어 트레이트 호프 펀드는 2013년에 설립된 비영리 기관으로, AGU 완치와 치료제 개발을 위한 기금을 모집하고 지원한다.