GC녹십자, 희귀출혈질환 치료제 파이프라인 공개

[아이뉴스24 김성화 기자] GC녹십자가 캐나다 몬트리올에서 진행된 '국제혈전지혈학회(ISTH) 2023 총회'에서 희귀출혈질환 관련 치료제 파이프라인을 공개했다고 29일 밝혔다.

ISTH는 다양한 혈액 질환 관련 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 전문의학학술대회이다.

이번 총회에서 GC녹십자는 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 'GC1126A'에 대한 구두 발표와 혈우병 항체치료제 'MG1113'의 포스터 발표를 진행했다.

TTP는 전신에서 작은 혈전이 형성돼 뇌와 심장, 신장과 같은 주요 기관으로의 혈액 흐름이 차단되는 희귀 혈액응고질환이다. 혈장교환술(plasmapheresis) 등 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 대부분 사망에 이르기도 하며, 발병 기전은 폰 빌레브란트 인자(vWF) 절단 효소인 ADAMTS13의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.

TTP 치료제로 개발 중인 GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. 이번 발표에서 GC1126A은 질환 마우스 모델에서 기존 약물인 카플라시주맙(Caplacizumab) 혹은 야생형 ADAMTS13(WT-ADAMTS13) 대비 우수한 효능과 높은 활성도 유지력을 가짐을 보여주었다.

남현자 GC녹십자 Discovery3 팀장은 "이번 결과는 GC1126A가 TTP 환자에게 잠재적인 새로운 치료 옵션이 될 수 있음을 보여준다"고 말했다.

GC녹십자는 혈우병 항체 치료제인 MG1113의 안전성과 내약성 등을 연구한 임상 1상 결과도 발표했다.

MG1113은 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주입하는 기존 약물들과는 다르게 조직 인자 경로 억제제(TFPI)와 결합해 혈액 응고를 촉진하는 항체로 개발 중이다. 기존 약과 달리 피하 주사 투여가 가능해 환자 편의성도 개선될 것으로 기대된다.

건강한 사람과 혈우병 환자를 대상으로 진행한 임상 1상 실험에서 MG1113은 1회 투여 시 모두 좋은 안전성을 보였다.

혈우병 환자를 대상으로 임상 1상을 진행한 한정우 교수는 "MG1113은 국내 혈우병 신약이자 항체 기반 치료제로서, 피하투여의 장점과, 혈우병 항체 환자 사용 등, 보다 개선된 치료 환경을 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.