[아이뉴스24 이효정 기자] 박셀바이오가 차세대 항암면역 세포치료제 개발에 박차를 가하고 있다.
다발골수종 세포치료제 ‘VCB-1201(CAR-MIL 치료제)’의 전임상을 마무리한 뒤 내년에 국내에서 임상시험계획(IND) 승인을 신청하는 것을 목표로 하고 있다.
계획대로라면 기존 항암면역 세포치료제를 한 단계 끌어올리는 계기가 될 것으로 보인다.
30일 업계에 따르면 박셀바이오는 최근 스페인 마드리드에서 열린 유럽종양학회(ESMO)에서 다발골수종 세포치료제 VCB-1201의 전임상 결과를 공개했다.
다발골수종 마우스 모델을 이용한 동물실험에서 CAR-MIL을 투여한 개체는 약 120일의 관찰기간 동안 모두 생존해 생존율 100%를 유지했다. 반면 기존 CAR-T 투여군에서는 일부 마우스가 사망해 차이를 보였다.
다발골수종 세포에 대한 항암 활성과 체내 지속성, 그리고 치료에 필요한 만큼 세포를 대량 생산할 수 있는지 여부를 함께 평가했다.
다발골수종을 표적으로 하는 CAR-MIL은 환자의 골수에서 직접 채취한 골수침윤림프구(Marrow Infiltrating Lymphocytes, MIL)를 기반으로 한다. 여기에 키메라 항원 수용체(CAR)를 도입한 뒤 체외에서 증식·활성화 과정을 거쳐 제조한다.
VCB-1201은 암세포가 자리 잡은 골수에서 면역세포를 직접 채취하는 방식이어서 기존 CAR-T 치료제보다 뛰어난 효과를 낼 것으로 기대된다.
이와 함께 박셀바이오는 이중표적 CAR-T 치료제 VCB-1204도 개발하고 있다. 기존 CAR-T 세포치료제는 전체 암의 대부분을 차지하는 고형암에서는 뚜렷한 효과를 내지 못했다. VCB-1204는 난치성 고형암을 겨냥한 치료제로, PD-L1과 EphA2를 동시에 표적으로 한다.
한 가지 암 항원이 아닌 두 가지 항원을 동시에 표적으로 삼는다는 점에서, 이 역시 기존 CAR-T 치료제를 한 단계 끌어올리는 기술로 평가된다.
박셀바이오의 주요 파이프라인 가운데 VCB-1201과 VCB-1204는 '꿈의 항암제'로 불리는 CAR-T의 업그레이드 버전인 셈이다.
특히 VCB-1201은 전임상을 마무리한 뒤 내년 6월 IND 신청을 목표로 하고 있으며, 현재 임상 진입을 위한 제조 공정도 구축하고 있다.
박셀바이오 관계자는 “IND 신청 일정은 목표 시기보다 늦어지거나 앞당겨질 수 있다”고 말했다.
꿈의 신약 CAR-T보다 한 발 나아간다
CAR-T 세포치료제는 환자의 말초혈액에서 T세포를 추출한 뒤 암세포 표면의 특정 단백질(항원)을 인식하는 유전자를 넣어 만든 치료제다. 단 한 번의 투여로도 장기 관해, 나아가 완치를 기대할 수 있다는 점이 강점이다. 현재까지 FDA 승인을 받은 CAR 치료제는 모두 혈액암을 대상으로 한 CAR-T 세포치료제다.
다발골수종 분야의 대표적인 CAR-T 치료제로는 존슨앤드존슨(J&J)과 레전드바이오텍이 공동 개발한 BCMA 표적 CAR-T 치료제 '카빅티'가 꼽힌다. 카빅티는 2022년 FDA 승인을 받아 현재 재발·불응성 다발골수종 치료에 쓰이고 있다.
이에 앞서 2021년에는 BMS의 '아베크마'가 BCMA 표적 CAR-T 치료제로는 처음으로 FDA 승인을 받았다. BCMA CAR를 발현한 골수침윤림프구 치료제가 상용화된 사례는 아직 전 세계에 없다.
/이효정 기자(hyoj@inews24.com)