[아이뉴스24 이효정 기자] HLB파나진이 현재 개발 중인 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 치료제의 핵심인 인공핵산(PNA) 페이로드를 표적에 맞게 최적화하는 연구 내용을 공개했다.
HLB파나진은 지난 11일부터 미국 콜로라도주 덴버에서 열리고 있는 ‘제22회 올리고뉴클레오타이드 치료제 학회(OTS 2026)’에 참가해 PNA의 화학적 변형과 스플라이싱 조절에 관한 연구 결과를 포스터로 발표했다고 14일 밝혔다.
AOC는 항체를 이용해 핵산치료제를 원하는 세포까지 전달하는 기술이다. 항체가 표적 세포를 찾아가는 역할을 하고, 여기에 결합된 핵산이 세포 안에서 실제 치료 작용을 한다. HLB파나진은 자체 PNA 기술을 AOC의 핵산 페이로드로 활용하는 플랫폼을 개발하고 있다.
이번 연구는 이러한 PNA 페이로드의 활성을 높이기 위한 최적의 설계 방법을 찾는 데 초점을 맞췄다. 연구진은 뒤센 근이영양증(DMD)과 암 관련 유전자를 대상으로 PNA의 화학적 구조를 여러 형태로 바꿔가며 RNA 스플라이싱을 조절하는 효과를 비교했다. 스플라이싱은 RNA의 필요한 부분을 선택해 연결하는 과정으로, 이를 조절하면 질병과 관련된 단백질이 만들어지는 과정에 영향을 줄 수 있다.
연구 결과 같은 유전정보를 표적으로 하더라도 PNA에 어떤 화학적 변형을 적용하고 이를 어느 위치에 배치하느냐에 따라 활성이 달라지는 것을 확인했다. 일부 변형 PNA는 기존 핵산치료제 소재인 PMO(포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머)와 비슷하거나 더 높은 활성을 보였으며, 암세포 실험에서는 특정 변형 PNA가 시험 물질 가운데 가장 높은 세포사멸 효과를 나타냈다.
특히 질환과 표적에 따라 효과적인 PNA 구조가 서로 다르게 나타났다. 이는 하나의 PNA 구조를 일률적으로 적용하는 것이 아니라 AOC가 겨냥하는 질환과 표적에 맞춰 PNA 페이로드의 서열과 화학적 구조를 각각 최적화할 필요가 있다는 의미다. HLB파나진은 이번 연구를 통해 다양한 표적에 맞는 PNA 페이로드를 설계하고 활성을 평가할 수 있는 기술 기반을 확인했다.
HLB파나진은 이번 연구에서 확보한 PNA 서열·화학적 변형 기술과 데이터를 AOC 플랫폼의 페이로드 설계에 직접 적용할 계획이다.
HLB파나진 관계자는 "AOC의 치료 효과를 높이기 위해서는 표적 세포까지 전달된 뒤 실제 치료 작용을 하는 페이로드의 성능이 중요하다"며 "이번 연구를 통해 축적한 PNA 설계 기술과 데이터를 기반으로 표적별 최적의 PNA 페이로드를 개발하고, 이를 AOC 플랫폼의 경쟁력으로 연결해 나가겠다"고 말했다.
/이효정 기자(hyoj@inews24.com)