[아이뉴스24 전다윗 기자] HLB의 담관암 신약 '리픽투(리라푸그라티닙)'이 미국 식품의약국(FDA) 문턱을 넘었다. 앞서 간암 신약 '리보세라닙'이 세 차례 보완요구서한(CRL)을 받으며 미국 진출이 거듭 지연된 가운데, 후속 신약으로 먼저 FDA 허가에 성공했다. HLB가 FDA 허가 신약을 확보한 것은 이번이 처음으로, 그간 제기됐던 글로벌 신약 허가 역량에 대한 의구심도 상당 부분 걷어내게 됐다.
HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 23일(현지시각) FDA로부터 리픽투를 섬유아세포성장인자수용체2(FGFR2) 융합 또는 재배열이 있는 담관암(CCA) 환자의 2차 치료제로 승인받았다고 밝혔다.
이번 승인은 국내 제약·바이오 기업이 글로벌 항암 신약의 신약허가신청서(NDA)를 FDA에 직접 제출해 허가받은 첫 사례라고 회사 측은 설명했다.
엘레바는 지난 2024년 리픽투의 글로벌 권리를 확보한 이후 기존 임상자료를 종합적으로 분석·정리하고 허가 전략을 수립하는 등 승인에 필요한 제반 절차를 주도해 왔다. 이번 승인으로 HLB는 글로벌 항암 신약의 개발·허가에 이어 미국 시장 상업화까지 직접 추진할 수 있는 기반을 마련했다.
리픽투는 FGFR2에 높은 선택성을 갖는 비가역적 표적항암제다. FGFR2에 결합해 지속적인 억제 효과를 나타내면서도 FGFR1·3·4에 대한 불필요한 억제를 최소화하도록 설계됐다. 그간 치료 선택지가 제한적이었던 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자들에게 새로운 표적치료 옵션을 제공할 것으로 회사 측은 기대하고 있다.
허가의 근거가 된 핵심 임상자료는 글로벌 1/2상 ReFocus 임상시험 결과다. 해당 임상에서 리픽투는 허가 대상 환자군에서 객관적반응률(ORR) 45.7%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월을 나타냈다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월(95% CI, 9.2~14.8)이었으며, 12개월 무진행생존율(PFS)은 49.2%였다. 임상에서 확인된 안전성 프로파일은 용량 조절을 통해 예측 가능하고 관리 가능한 수준으로 나타났다.
HLB는 그동안 리보세라닙과 중국 항서제약의 면역항암제 '캄렐리주맙' 병용요법을 간암 1차 치료제로 개발해 FDA 허가를 추진해 왔다. 하지만 지난 2024년 5월 첫 CRL을 받은 데 이어 지난해 3월과 올해 7월까지 세 차례 허가가 불발됐다. 허가 지연이 반복되면서 HLB의 FDA 대응 역량을 둘러싼 시장의 우려도 커졌다.
이번 리라푸그라티닙 허가로 HLB는 이 같은 우려를 상당 부분 불식시키게 됐다. FDA 허가 전 과정을 완주한 경험을 확보했다는 점도 향후 후속 신약 개발에 자산으로 작용할 전망이다.
HLB의 다음 과제는 미국 시장 안착이다. 엘레바는 리픽투를 올해 4분기 내 미국 시장에 출시해 환자들에게 공급할 예정이다. 담관암은 간에서 만들어진 담즙이 이동하는 통로인 담관에 발생하는 희귀암이다. 미국암학회에 따르면 미국에서 매년 약 8000명이 새롭게 진단받는다.
엘레바는 리픽투의 글로벌 시장 확대와 적응증 확장도 추진하고 있다. 지난 14일 유럽의약품청(EMA)에 담관암 치료제로 품목허가신청(MAA)을 제출하며 유럽 허가 절차에 착수했다. 또한 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 다양한 고형암 환자를 대상으로 암종불문 임상 'ReFocus202'를 진행하며 치료 영역을 넓혀가고 있다.
김동건 엘레바 대표이사는 "리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다는 의미가 있다"며 "리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하고, 치료 선택지가 제한적이었던 환자들의 치료 환경을 개선해 나가겠다"고 말했다.
/전다윗 기자(david@inews24.com)