"350조 희귀질환 시장"⋯기회와 한계 공존

[아이뉴스24 정승필 기자] 국내 희귀질환 의약품 시장은 대부분 해외 수입에 의존하고 있으나, 바이오벤처 등을 중심으로 한 신약 개발은 꾸준히 이어지고 있다. 다만 최근 들어 개발과 허가, 실제 처방 사이에는 환자 접근성이라는 간극이 여전히 존재하는 것으로 나타났다. 정부가 규제 완화뿐 아니라 인프라 확충 등 재정을 포함한 종합적 지원에 나서야 미충족 수요를 해소할 수 있다는 지적이 나온다.

17일 업계에 따르면 지난해 전 세계 희귀질환 치료제 시장 규모는 최대 2400억 달러(약 360조원)에 달했다. 국내 시장은 여전히 해외 의존도가 높다. 2024년 기준 생산 2630억원, 수입 4050억원으로 집계됐으며, 허가된 433개 품목 중 388개가 수입품목이었다.

국내 희귀질환 의약품 생산 기반은 취약한 수준이다. 대부분 희귀의약품은 복잡한 공정을 거치고 원료를 해외에 의존하는 구조로, 소량 생산이 불가피하다. 여기에 GMP 인증과 품질 관리, 장기 보관 부담까지 더해지며 안정적 생산이 쉽지 않다.

희귀질환은 환자 수가 적어 개발 단계부터 불확실성이 크다. 임상 대상자 모집이 어렵고, 대규모 데이터를 확보하기도 쉽지 않다. 허가를 받더라도 높은 약가와 제한적인 급여 기준이 환자 접근성을 제약하는 경우가 많다. 결국 국내 희귀질환 치료제 시장은 개발·허가·처방 간 간극을 줄이는 것이 핵심 과제로 남아 있다.

그럼에도 국내 기업들의 개발 시도는 이어지고 있다. 현재 임상 단계에 있는 희귀의약품은 73개로, 이 가운데 61개가 국내 기업 주도로 진행 중이다. 바이오벤처 중심의 참여가 두드러지며 대부분 신기술 기반으로 개발되고 있다. 다만 항암 분야 비중이 절반에 가까워 특정 질환군에 대한 쏠림 현상은 여전히 존재한다.

시장 성장성도 높다. 시장조사기관 그랜드뷰리서치(Grand View Research)에 따르면 국내 희귀질환 치료제 시장 규모는 2024년 1900억원에서 2030년 4100억원 수준으로 확대될 전망이다. 연평균 성장률은 13.6%로 추산된다.

정부도 희귀의약품 접근성 개선을 위해 규제 완화와 신속 허가 제도를 운영하고 있다. 임상 2상 데이터만으로 조건부 허가 신청이 가능하며, 제출 자료 요건도 간소화됐다. 신속심사 대상은 90일 내 허가가 가능하고, 허가 후 10년간 데이터 독점권이 부여된다. 허가와 급여 등재 절차를 병행하는 ‘신속등재’ 시범사업을 통해 약제 등재 기간도 기존 330일에서 150일로 단축됐다.

다만 글로벌 진출을 위해서는 추가적인 준비가 필요하다는 지적이 나온다. 특히 바이오벤처의 경우 기술수출을 목표로 개발을 진행하고 있으나, 임상 설계와 자료 제출 등 국제 기준을 충족하는 과정에서 막대한 비용 부담을 안고 있다. 미국 기준 임상 비용은 1상 약 500만 달러(약 75억원), 2상 약 2000만 달러(약 300억원), 3상은 1억 달러(약 1500억원) 이상으로 추산된다.

업계 관계자는 “국내 희귀질환 의약품은 생산과 공급 모두에서 해외 의존도가 높다”며 “단순한 규제 완화만으로는 한계가 명확한 만큼, 임상 인프라 확충과 재정 지원 등 종합적인 정책 지원이 병행돼야 기술수출과 신약 상용화가 가능해질 것”이라고 말했다.