GC녹십자 헌터증후군 치료제, 페루 허가

[아이뉴스24 정승필 기자] GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 받았다고 7일 밝혔다.

헌터라제 ICV가 해외에서 허가를 받은 것은 일본, 러시아에 이어 세 번째다. GC녹십자는 추가 국가 진출도 추진하고 있다.

헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 안에 직접 투여하는 치료제다. 월 1회 투약한다.

헌터증후군은 체내 특정 당 성분을 분해하는 효소가 부족해 생기는 희귀질환이다. 이 효소가 부족하면 헤파란황산 같은 물질이 제대로 분해되지 못하고 몸에 쌓인다. 이 물질이 뇌와 신경계에 쌓이면 골격 이상, 관절 변형, 인지 기능 저하 등 증상이 나타난다. 주로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 전해진다.

헌터라제 ICV는 부족한 효소를 뇌실로 직접 전달해 중추신경계에 축적된 헤파란황산을 줄이는 방식으로 작용한다. 기존 정맥주사(IV) 치료제가 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하기 어려운 한계를 보완한 치료제다.

일본에서 진행된 공개 임상 1·2상에 따르면, 소아 환자군이 4주마다 헌터라제 ICV를 투여받아 뇌척수액 속 헤파란황산 농도가 낮아진 것으로 나타났다. 5년 장기 추적 결과에서도 평균 농도는 투여 전보다 72.3% 감소했다. 발달 연령은 투여 전 평균 23.2개월에서 최종 관찰 시점 36.0개월로 높아졌다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것"이라고 말했다.