GC녹십자, 러시아서 헌터증후군 치료제 품목허가 획득

[아이뉴스24 정승필 기자] GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'가 러시아 연방 보건부(Ministry of Health of the Russian Federation)의 품목허가를 획득했다고 11일 밝혔다.

러시아에서 중증형 헌터증후군 치료제로 품목허가 받은 것은 이번이 처음이다. GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득한 바 있다.

헌터증후군은 I2S(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다. 또한 전 세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요(unmet needs)가 높은 질환이다.

헌터라제ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다.

헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행중이다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 "러시아에서 헌터라제 IV(정맥주사) 제형은 이미 지난 2018년 품목허가를 받아 현재까지 판매 중에 있으며, 이번 헌터라제ICV 허가를 통해 미충족 의료수요가 높았던 중증형 헌터증후군 환자에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다"고 말했다.