GC녹십자, 美 콘퍼런스서 산필리포증후군 신약 개발현황 공유

[아이뉴스24 정승필 기자] GC녹십자가 노벨파마와 공동으로 개발 중인 산필리포증후군 A형 신약의 임상 현황을 공개했다.

GC녹십자는 지난 29일부터 30일까지 '산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024(이하 어드밴스 2024)'에 파트너 스폰서로 참여해, 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신 신약 'GC1130A'의 비임상 연구 결과와 현재 진행 중인 임상 현황을 발표했다고 31일 밝혔다.

어드밴스 2024는 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 '산필리포 치료기금협의회(Cure Sanfilippo Foundation)'가 주최하는 국제 행사로, 온라인으로 진행됐다. 제약사들이 산필리포 질환과 관련된 다양한 주제로 발표를 진행하는 등 다양한 정보가 공유되는 자리.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 미충족 수요가 큰 질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용한 것이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 현재 미국에서 임상 1상이 진행 중이다. 전임상에서는 뇌실 내 직접 투여로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있는 것으로 확인됐다. 녹십자의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'도 같은 방식으로 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 "자사의 개발 경험과 지식을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자들의 삶의 질 개선을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.