GC녹십자, 산필리포증후군 A형 치료제 국내 임상 1상 계획 승인

[아이뉴스24 정승필 기자] GC녹십자와 노벨파마가 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'가 미국에 이어 한국에서 임상 1상 임상시험계획서(IND) 승인을 받았다.

GC녹십자는 최근 식품의약품안전처로부터 GC1130A에 대한 IND 승인을 획득했다고 11일 밝혔다. 지난 5월 미국식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은 지 약 두 달 만이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염((Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상으로 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이른다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 크다.

앞서 GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용·개발하고 있는 신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다할 것"이라고 전했다.