[아이뉴스24 라창현 수습 기자] 한미약품이 자체 개발한 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약 투스페티닙(TUS)의 진전된 임상 데이터가 공개됐다.
'완전 관해' 사례 등 약물의 효과와 안전성을 입증한 것은 물론, 기존 치료제 사용에도 질병이 진행된 환자들에게 병용요법을 통해 추가적 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점을 밝혀 혁신 신약 개발 가능성이 더욱 높아졌다는 평가다.
한미약품 파트너사 앱토즈는 30일 포르투갈 에스토릴에서 열린 유럽혈액학회(ESH) 중 진행된 웹 캐스트 발표를 통해 이 같은 내용을 공개했다고 이날(현지시각) 자사 보도자료를 통해 밝혔다.
투스페티닙은 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제를 표적 하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)다. 지난 2021년 4억2000만달러 규모로 앱토즈에 기술수출 됐다. 투스페티닙는 미국 FDA로부터 지난 2018년 희귀의약품, 2022년 패스트트랙 개발 품목으로 지정됐다. 한미약품은 이러한 혁신 잠재력을 바탕으로 최근 앱토즈에 지분 투자를 단행한 바 있다.
이번 발표된 임상 데이터는 현재 진행 중인 임상 1·2상 시험(임상명 APTIVATE) 진행 상황으로, 투스페티닙·베네토클락스 병용요법에 대한 중간 분석 결과를 포함한다.
현재까지 140명 이상의 환자가 투스페티닙을 투여받았으며 이 중 91명은 단일요법으로, 나머지 환자들은 투스페티닙·베네토클락스 병용요법으로 임상에 참여하고 있다. 지난 10월 23일까지의 데이터 분석 결과, 단일·병용요법 환자군 모두에서 투스페티닙은 특이할 만한 부작용 사례 발생 없이 유리한 안전성 프로파일을 보였다.
우선 2상 임상 용량 (RP2D)인 80mg 투스페티닙 단일요법에서, 베네토클락스 치료 경험이 없는 모든 환자의 42%에서 완전 관해(CR·CRh)가 나타났다. 이 중 FLT3 돌연변이 환자군에서는 60%에 이르는 완전 관해 효과를 확인했다.
또한 베네토클락스 치료 경험이 없으며 FTL3 야생형 AML 환자의 완전관해율은 29%였다. 회사 측은 ‘FTL3 돌연변이가 없는 70~75%의 AML 환자’를 추가로 치료할 수 있는 가능성을 보인 것이라고 설명했다. 일부 환자에서 긍정적 약물 반응이 조혈모세포 이식 치료로 이어지기도 했다.
이와 함께 투스페티닙 80mg과 베네토클락스 400mg 병용요법은 AML 치료의 새로운 패러다임을 제시할 수 있다는 평가를 받았다.
앱토즈 발표에 따르면, 현재까지 투스페티닙과 베네토클락스 병용요법에서 평가 가능한 환자 31명의 객관적 반응률(ORR)은 48%로 나타났다. 이들 중 베네토클락스 저항성을 가지고 있는 환자는 81%다. 또한 FLT3 돌연변이 환자의 ORR은 60%, FLT3 야생형의 ORR은 43%였다.
앱토즈는 환자 대부분이 최근 2~6주 사이에 투약을 시작해 치료 초기에 있는 만큼, 시간이 지남에 따라 더욱 우수한 반응이 도출될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
앱토즈 CMO 베아 박사는 “AML은 치료하기 매우 까다롭고 어려운 질병인데, TUS의 안전성과 효능 데이터가 우수한 방향으로 성숙 돼 가고 있어 크게 만족한다”며 “AML의 70% 이상을 차지하면서도 효과적 치료 옵션이 거의 없는 FLT3 돌연변이 없는 환자들과, 베네토클락스 치료에 실패한 환자들에게 투스페티닙이 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
TUS 임상 책임자 데버 박사는 "투스페티닙과 베네토클락스 조합에서 본 안전성과 효능 데이터는 매우 고무적이며, 이는 빈번히 접할 수 있는 베네토클락스 실패 AML 환자들을 더욱 효과적으로 치료할 수 있다는 점을 시사한다"면서 "축적된 투스페티닙·베네토클락스 병용 데이터는 향후 삼제 병용요법(투스페티닙·베네토클락스·저메틸화제)으로도 임상 개발을 진전시킬 수 있다는 자신감을 준다"고 설명했다.
/라창현 수습 기자(ra@inews24.com)
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